Быстрая коррекция наследственных генетических аномалий

30 ноября 2021

Объединенная группа специалистов из двух финских вузов (Университета Хельсинки и Медицинского университета при главном муниципальному медцентре Хельсинки) разработала метод быстрой и точной коррекции генетических аномалий в лабораторно культивируемых человеческих клетках.

В результате удается получать аутологичные здоровые плюрипотентные стволовые клетки из биоматериала, который отбирается путем кожной биопсии 2-3 мм у пациентов с различными генетическими заболеваниями. Скорректированные таким способом стволовые клетки чрезвычайно важны как для исследовательских целей, так и для разработки новых методов терапии наследственной патологии.

Авторы опирались на уже известные прорывные технологии в области стволовых клеток и генного редактирования, включая две техники, удостоенные Нобелевской премии. Первая из них – iPSCs, технология индуцированных плюрипотентных клеток из дифференцированных клеток, получившая высшую научную награду мира в 2021 году. Вторая – не менее широко известный метод CRISPR-Cas9, «генетические ножницы», отмеченные Нобелевским комитетом в 2020 году. Подход финских ученых представляет собой комбинацию двух этих техник для коррекции генетических изменений, которыми обусловливаются наследственные заболевания, и, одновременно, для создания полностью функциональных новых стволовых клеток.

Долгосрочную цель исследовательская группа видит в разработке способов продукции аутологичных стволовых клеток, обладающих терапевтическими свойствами. Использование собственных генетически скорректированных клеток пациента, как надеются ученые, позволит избежать иммунологических осложнений, неизбежно возникающих при трансплантациях донорских тканей и органов.

Автором нового метода выступает студент из Аргентины Сами Джалиль, который учится и работает в Helsinki Stem Cell Center. Работа опубликована в недавнем номере Stem Cell Reports, научного журнала Международного общества по изучению стволовых клеток.

На сегодняшний день известно свыше 6000 наследуемых заболеваний и синдромов, причиной которых являются те или иные генные альтерации. При лечении некоторых из этих состояний в настоящее время применяется трансплантация клеток и органов от здоровых доноров, если это доступно.

«Наша новая система гораздо быстрее и точнее, чем существующие сейчас разработки по коррекции сбоев ДНК. Это делает ее применение более простым и, в то же время, снижает риск внесения случайных нежелательных изменений, – говорит адъюнкт-профессор Кирмо Вартиоваара, осуществлявший общее руководство работой. – В идеальных лабораторных условиях мы достигли стопроцентной эффективности, хотя и не забываем о том, что коррекция искусственно культивируемых клеток еще весьма далека от доказательного и одобренного терапевтического внедрения. И все же это очень позитивное начало», – добавляет профессор.

 

По материалам сайта Medical Xpress