Онколог-химиотерапевт Полина Шило о принципах разработки препаратов, этапах исследований с участием людей, процессе включения в исследования и плюсах и минусах участия.
Медицинские научные исследования с участием людей — это обязательный этап разработки нового препарата или методики лечения и единственный способ оценить их безопасность и эффективность, причем наиболее безопасным для человека образом.
Возможные страхи и опасения по поводу участия в большей степени связаны с незнанием вопроса.
Разработка препарата это долгий, многоступенчатый, дорогостоящий процесс. От синтезирования молекулы в лаборатории до поставок лекарства в аптеки могут пройти годы.
После проведения доклинических испытаний молекулы на клеточный культурах и животных начинается этап с участием людей.
Основные принципы
- Непричинение вреда. Исследования не должны проходить ценой здоровья и комфорта участников.
- Научный подход.
За соблюдением этих принципов следят авторитетные организации, например FDA и EMA (European Medicines Agency). Они пропускают препарат на рынок или могут его отозвать.
У каждой фазы клин. испытания своя цель и исследовательский вопрос.
I — Настолько новый препарат безопасен? (в среднем участвуют 20-80 человек)
Исследование на здоровых добровольцах, либо, если препарат токсичен как цитостатики, на пациентах, у которых другие способы лечения исчерпаны. Подбирается оптимальная дозировка, оцениваются побочные эффекты.
II - Насколько препарат эффективен? (часто около 100 человек)
III - Насколько новый препарат эффективнее, чем стандартное лечение? / Либо, если эффективность та же, в чем его преимущество? (до нескольких тысяч человек)
Появляется контрольная группа, происходит рандомизация: человек не знает, в какую группу он попал. Вместо стандартного лечения может применяться плацебо, но только когда это этично или другого лечения не существует.
Состояние пациентов отслеживается длительное время, сравниваются эффекты в двух группах. На испытания этой фазы может уйти до 15 лет. Врачи собирают более полную информацию о препарате. Нередко исследования проводятся в нескольких центрах, городах и даже странах.
IV фаза — постмаркетинговые исследования. Препарат активно назначается лечащими врачами, отмечаются редкие побочные эффекты, оценивается взаимодействие.
Очень маленькое число препаратов доходят до IV фазы. В среднем это 1 из 10 000 тестируемых молекул.
Процесс включения в исследования
Лечащий врач находит исследование, в которое пациент подходит по основным параметрам. Врач либо сам пациент связывается с координатором. Пациент проходит скрининг на соответствие критериям включения. Если все хорошо, получает полную информацию о препарате и приглашается на лечение.
Для пациента процесс выглядит практически как обычное лечение. При возникновении побочных эффектов он получает помощь в полном объеме. Из исследования можно выйти в любой момент.
Плюсы и минусы участия в исследованиях
Минусы
- Ограничение свободы перемещений.
- Процедура включения в исследования не очень проста.
- Есть риски, как и при любом лечении.
Плюсы
- Возможность получить качественную помощь бесплатно.
- Оплата участия.
- Вклад в общественное благо.
